Eerste CAR-T-therapie bij systemische sclerose in UMC Utrecht
In het UMC Utrecht is voor het eerst in Nederland een patiënt met systemische sclerose behandeld met CAR-T-celtherapie. Dat CAR-T nu ook wordt onderzocht voor een ontstekingsziekte, biedt een heel nieuw perspectief op behandelingen voor niet alleen systemische sclerose, maar ook andere reumatische aandoeningen. De patiënt neemt deel aan een internationale klinische studie waarin CAR-T wordt vergeleken met rituximab, een geneesmiddel dat vaak wordt ingezet bij ernstige auto-immuunziekten.
CAR-T-celtherapie (Chimeric Antigen Receptor T-celtherapie) is een behandeling waarbij afweercellen van de patiënt zelf worden gebruikt. Via leukaferese worden T-cellen uit het bloed verzameld. In het laboratorium worden deze cellen genetisch aangepast, zodat ze een speciale receptor (CAR) dragen. Hierdoor kunnen ze gericht afwijkende immuuncellen herkennen (in deze studie de zogenaamde B-cellen) en uitschakelen. Internist-hematoloog in het UMC Utrecht dr. Margot Jak legt uit: “We passen deze therapie al succesvol toe bij bepaalde vormen van leukemie en lymfeklierkanker. Recente internationale studies laten zien dat deze aanpak ook veelbelovend kan zijn bij ernstige reumatische auto-immuunziekten waarbij ziekmakende B-cellen een centrale rol spelen.”
Dr. Margot Jak en Dr. Julia Spierings
Zoals bij elke intensieve immuuntherapie kunnen bijwerkingen optreden. De bekendste is het cytokine release syndroom, een tijdelijke maar soms ernstige ontstekingsreactie waarbij het afweersysteem sterk wordt geactiveerd. Dit kan klachten geven zoals koorts, lage bloeddruk en benauwdheid. Daarnaast kan tijdelijk een verhoogde gevoeligheid voor infecties ontstaan. Daarom vindt behandeling plaats in een gespecialiseerd centrum onder strikte medische begeleiding.
Ernstige en zeldzame aandoening
Systemische sclerose (ook wel sclerodermie genoemd) is een zeldzame, ernstige reumatische aandoening waarbij het afweersysteem het eigen lichaam aanvalt. Dit leidt tot ontsteking en verharding (fibrose) van bindweefsel, zoals huid, bloedvaten en organen. De ziekte kan grote gevolgen hebben voor het dagelijks leven en kan in ernstige gevallen leiden tot long-, hart- of nierproblemen en vroegtijdig overlijden.
Internationale onderzoeksresultaten bij patiënten met systemische lupus erythematodus, een andere ernstige auto-immuunziekte, laten zien dat CAR-T-celtherapie kan leiden tot langdurige onderdrukking van de ziekte, soms zelfs zonder onderhoudsmedicatie. Dit biedt hoop dat een vergelijkbare aanpak ook bij systemische sclerose effectief kan zijn.
“CAR-T-celtherapie biedt een veelbelovend perspectief voor mensen met systemische sclerose, omdat deze behandeling het ontregelde afweersysteem gericht kan ‘resetten’ en mogelijk effectiever is dan reguliere afweer onderdrukkende behandelingen,” zegt onderzoeker dr. Julia Spierings, reumatoloog in het UMC Utrecht. “Tegelijkertijd is zorgvuldig gecontroleerd onderzoek essentieel om de werkzaamheid en veiligheid bij deze patiëntengroep goed vast te stellen.”
Enige deelnemende centrum in Nederland
De behandeling maakt deel uit van een wereldwijde fase 2-studie die wordt uitgevoerd in ongeveer 80 centra. Het UMC Utrecht is het enige ziekenhuis in Nederland dat aan de systemische sclerose arm van deze studie deelneemt. In het onderzoek wordt CAR-T-celtherapie vergeleken met rituximab, een geneesmiddel dat vaak wordt gebruikt bij patiënten met ernstige systemische sclerose. De eerste resultaten van de studie worden over ongeveer drie jaar verwacht.
Stap richting nieuwe behandelopties
Met deze studie wordt een belangrijke stap gezet richting mogelijk nieuwe behandelopties voor mensen met systemische sclerose. De komende jaren moet blijken hoe effectief en veilig de behandeling is en welke plaats deze therapie in de toekomst kan krijgen binnen de zorg voor patiënten met ernstige reumatische aandoeningen.